2024年10月生物药上市概览

2024年10月生物药上市概览

合源生物

药物：纳基奥仑赛注射液CAR-T细胞产品（针对难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症）

上市情况：2024年10月11日，CDE公示其获批一项临床试验默示许可。

• 源瑞达®(纳基奥仑赛注射液)是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品，已布局成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病以及多种类型自身免疫性疾病等多个适应症。其治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的新药上市申请于2023年11月获得CDE正式批准，治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的新药上市申请于2024年9月获CDE正式受理。

君实生物

药物：昂戈瑞西单抗注射液（商品名：君适达），适应症为原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常

上市情况：2024年10月11日，NMPA宣布批准其上市。

• 昂戈瑞西单抗是一种作用靶点为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的全人源单克隆IgG1抗体，通过特异性结合PCSK9，阻断PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，阻止PCSK9介导的LDLR降解，提高细胞表面LDLR数目，进而降低血清中LDL-C水平。该品种的上市为临床降脂治疗提供了新的治疗选择。

上海瑞宏迪医药

药物：RGL-193注射液（针对帕金森病）

上市情况：2024年10月11日，CDE公示其获批临床。

• 恒瑞医药子公司上海瑞宏迪医药有限公司自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液获批临床。据悉，这是国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元，以期达到延缓疾病进展，减少口服抗帕金森药物用量的目的。

因诺惟康

药物：AAV基因药物IVB103（新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)）

上市情况：10月15日，因诺惟康IVB103注射液获得CDE的临床许可。

• 该产品已于7月获得美国FDA的IND许可。IVB103注射液是在因诺惟康自主研发的新型载体基础上开发的一款可玻璃体内给药的治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的药物。临床前数据显示IVB103优于国际在研的同类先进产品，具有“best in class”的潜力。

诺华（Novartis）

药物：布西珠单抗注射液（针对2型糖尿病和肥胖）

上市情况：2024年10月12日，CDE公示其上市申请获得受理。

• 公开资料显示，布西珠单抗（brolucizumab）是靶向抑制VEGF的新一代眼底病治疗药物，此前已在国际范围内获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD，又称nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。在中国，该产品的首个上市申请于去年8月获受理，本次为该产品在中国的第二项上市申请。

美国FDA

药物：Hympavzi（marstacimab），用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血

上市情况：2024年10月12日获批。

FDA心血管和肾脏药物咨询委员会

药物：Elamipretide（用于治疗巴思综合征）

上市情况：2024年10月12日，获得优先审评资格，预计2025年1月29日前公布审评结果。FDA心血管和肾脏药物咨询委员会支持其NDA。

血霁生物

药物：XJ-MK-002（获美国FDA儿科罕见病资格认定）

上市情况：2024年10月18，日，血霁生物宣布自主研发的细胞治疗产品XJ-MK-002治疗先天性无巨核细胞性血小板减少症获得美国FDA认证授予儿科罕见病资格认定(RPDD)。

瑞风生物

药物：RM-101新药（Usher综合征基因编辑药物）

上市情况：2024年10月11日，瑞风生物自主研发的Usher综合征基因编辑药物RM-101新药临床试验申请获得CDE的默示许可。

• RM-101已在美国时间9月17日获得美国FDA的IND批准。至此，瑞风生物实现了Usher综合征创新基因编辑药物的中美两地IND的双报双批。RM-101是基于AAV的基因编辑类药物，能特异靶向USH2A RNA，调控可变剪接生物学过程，诱导功能正常蛋白的表达恢复。RM-101通过视网膜下注射给药，有望实现一次性给药并长期有效。

Aurion Biotech

药物：Vyznova®(通用名：neltependocel)（用于治疗大泡性角膜病变）

上市情况：近日，Aurion Biotech宣布，在日本正式推出其同种异体细胞疗法Vyznova®(通用名：neltependocel)，用于治疗大泡性角膜病变。

• 这是全球首个获批用于治疗角膜内皮疾病的细胞疗法，已在日本获得监管和报销批准。目前，日本京都市京都府立医科大学(KPUM)的Shigeru Kinoshita教授实施了该细胞治疗的手术。

其他重要事件

日本小野制药与Ligachem Bioscience

药物：LCB97（临床前L1CAM ADC药物）

合作情况：2024年10月10日，达成许可协议。

关于君研生物ABOUT JUNYAN

君研生物科技（山西）有限公司成立于2021年，作为独立创新的研发、生产和销售为一体的高新技术企业，君研专注于为生物医药产业提供符合国际标准的质量安全检测产品和服务。公司位于山西省太原市综改示范区，由海归科学家与业内资深专家领队，建设有 ~3200 平米符合 cGMP 标准和 ISO 13485:2016 体系要求的研发生产基地。

君研生物致力于在CGT药企、抗体药、疫苗等领域提供专业合规的工艺杂质残留、宿主细胞核酸及蛋白残留、含量测定、外源污染物检测等产品和服务。结合医药产业发展需求，公司特色的快速即用型检测开发技术已经覆盖40多种检测试剂盒系列产品，拥有专利类知识产权 10 余项。作为助力您成功的生物安全检测合作伙伴，君研生物始终坚持生物原料中国造，为生物医药安全提供国际品质的产品和专业的技术服务。

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